بإمكان العلاج الجيني تحسين بصر المرضى وبخاصة الأطفال الذين يعانون من اضطرابات بصرية وراثية جينية تجعلهم عميان تقريباً. ونشرت دراسة حول هذا الموضوع في مجلة "لانسيت" وعرضت أيضاً على الاجتماع المشترك للأكاديمية الأميركية لطب العيون وجمعية "بان أميركان" لطب العيون خلال عام 2009. وتصيب شبكية العين مجموعة أمراض يرمز إليها بالاحرف "أل سي أيه" وهذه تصيب العين في الطفولة ويمكن أن تؤدي إلى العمى الكامل عند وصول المرء إلى سن الثلاثين أو الأربعين من العمر وسببها خلل في الجين RPE65 الذي يساعد الشبكية على امتصاص الضوء. وبحسب موقع "أي بي سي نيوز" الأميركي اليوم الأحد أجرت الباحثة جين بينيت من المدرسة الطبية بجامعة بنسيلفانيا في فيلادلفيا وزملاؤها من مستشفى الاطفال الولاية دراسة من أجل معرفة تأثير العلاج بالجينات على شبكية العينين عند الاطفال والبالغين الذين يعانون من مجموعة أمراض " أل سي أيه" الذين تتراوح أعمارهم ما بين 8 و 44 سنة. وقالت بينيت "إن كل المرضى ال 12 الذين تمت معالجتهم في عين واحدة تحسنت حالة الشبكة عندهم واستقرت حالتهم خلال متابعة حالتهم الصحية". من جانبها، قالت الاختصاصية في طب الأطفال بجامعة بنسيلفانيا كاترين هاي " عندما يصل الضوء إلى الشبكية تقوم العينان بتحويل اشارات الضوء إلى إشارات كهربائية وإذا لم تستطع الشبكية القيام بذلك فإن هذا النظام يتعطل".