"FDA" تطرح دواء جديدا لعلاج مرض جوشير

صدقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية "FDA" بشكل رسمي، على طرح دواء جديد من تصنيع شركة "Genzyme" الأمريكية، لعلاج مرض جوشير أو غوشييه "Gaucher disease" من النوع الأول، أحد الأمراض الوراثية النادرة.
ويصيب مرض جوشير الأشخاص غير القادرين على تصنيع كميات كافية من أنزيم "glucocerebrosidase"، والذي يؤدى نقصانه إلى تجمع الدهون والمواد الدهنية بالطحال والكبد والكلى وأعضاء الجسم الأخرى.
ومن أبرز أعراض مرض جوشير والذي تمت تسميته باسم الطبيب الفرنسي الذي قام باكتشافه، حدوث تلف في خلايا الكبد والطحال ونقص كرات الدم الحمراء والصفائح الدموية والإصابة بالأنيميا، وحدوث مشاكل في العظام.
ويعرف العقار الجديد باسم سيرديليجا "Cerdelga"، ويحتوى على المادة الفعالة اليجلوستات "eliglustat"، ويوجد في صورة كبسولات يتناولها المريض عن طريق الفم، حيث يقوم العقار بإبطاء إنتاج المواد الدهنية، وذلك عن طريق تثبيط عملية الأيض المسئولة عن تكوينها.
وتم التأكد من فاعلية وآمان هذا العقار "Cerdelga" بعد خضوع 199 شخصا من المصابين بمرض جوشير من النوع الأول، لاثنين من التجارب الإكلينيكية، وكانت النتائج إيجابية للغاية، وأثبتت قدرة العقار على الحد من المرض.
ومن أبرز الآثار الجانبية التي قد يسببها العقار، الإعياء والصداع والغثيان والإسهال وآلام الظهر والأطراف وآلام أعلى البطن.