توصل أطباء إلى علاج وصفوه بأنه "رائد ومبتكر" للتليف الكيسي، وقالوا إن العلاج يمكن أن يُحسِّن بدرجة هائلة حياة المرضى المصابين به. وغالباً ما يموت المرضى المصابون بالتليف قبل الأربعينيات لأن المخاط يؤدي إلى انسداد الرئتين والإضرار بهما، ما يجعل المرضى عرضة للإصابة بالعدوى. وقد أظهرت نتائج اختبار العلاج الجديد في التعامل مع 1108 حالات، ونشرت في مجلة مجلة نيو إنجلاند الطبية، أن خليطاً من العقاقير يمكن أن يجنب تأثير الأخطاء الجينية التي تسبب المرض، وقد يؤدي إلى زيادة متوسط عمر المرضى بحسب ما نشرته "بي بي سي". وقالت جمعية مرضى التليف الكيسي إنه يمكن للعلاج الجديد "تحسين حياة الكثيرين"، فيما تقول الإحصاءات إن واحداً من بين 2500 طفل في المملكة المتحدة يولد بالتليف الكيسي. وتؤدي العيوب في الحمض النووي (DNA)، التي يرثها المرضى من آبائهم، إلى الإضرار بقدرة الجسم على التحكم في مستويات الملح والماء في بطانة الرئتين، وفي هذه الحالة تكون النتيجة هي تكون طبقة من المخاط السميك التي تضر الرئتين. وتساعد المضادات الحيوية في منع العدوى، كما يمكن للعقاقير أن تذيب المخاط، غير أنه لم توجد وسيلة للتعامل مع أصل المشكلة بالنسبة لمعظم المرضى. وابتكر العلماء خلطة من العقاقير، تشمل "لوماكافتور وإيفاكافتور"، للتعامل مع الآلية التي يتحكم بها الجسم في مستوى الملح والماء، وأظهر اختبار العلاج المبتكر أن المرضى الذين تعاطوا هذا الخليط لمدة 24 أسبوعاً تحسن عمل الرئتين لديهم. ويؤثر التليف الكيسي أيضاً على جدار (بطانة) القناة الهضمية، لذا فإن الأطباء أبدوا ارتياحا بعد أن زاد وزن المرضى أيضاً خلال تجربة العلاج، نظراً لاستفادة الجسم بدرجة أكبر من الطعام. وقال البروفيسور إيلبورن، الأستاذ في جامعة كوينز يونيفيرستي بلفاسات الذي قاد الجزء الأوروبي من تجربة العلاج الجديد، "هذا أمر مثير ومشجع للغاية ويظهر فعلاً أنه يمكننا تصحيح العيوب الأساسية في التليف الكيسي". وأضاف "من المحتمل أن يصبح هذا علاجا أساسياً لمرض التليف الكيسي"، وأشار إلى أن البدء في إعطاء الأطفال هذا الدواء يمكن أن يمنع تطور المرض لديهم ويصحح العيوب الأساسية في وقت مبكر. ومن المفترض أن يأتي العلاج المبتكر بنتيجة لدى نصف المرضى تقريباً، بينما يصحح أحد عنصري التركيبة الدوائية الجديدة نسبة صغيرة من العيوب في الحمض النووي.
